ACCUEIL | FLUX RSS
Samedi 16 Fevrier 2019

RECHERCHE - Publié le 09/07/2018 à 20:23


Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs



Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022, selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

- "Comme un missile"-

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses, résume à l'AFP Antoine Papiernik, président de Sofinnova, société de capital-risque spécialisée dans les sciences de la vie.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

- Un modèle d'activité tâtonnant -

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car "l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient", prévient encore M. Papiernik.

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu un million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non-répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

Étude: lien modeste entre les aliments ultratransformés et la santé
Une nouvelle pierre à l'édifice contre les aliments ultratransformés
Regarder la télé serait le pire comportement sédentaire pour les enfants
Des bactéries dans nos intestins pourraient jouer un rôle dans la dépression
La pollution de l'air à l'école pourrait être associée à un risque accru d'obésité
Une étude trouve un lien étonnant entre cannabis et fertilité masculine
La sédentarité entrerait en jeu dans l'augmentation du risque de cancer colorectal précoce
Calcification des artères : la pratique intensive du sport serait sans danger pour le coeur
Le petit-déjeuner ne favoriserait pas forcément la perte de poids
Les bébés qui grandissent dans un foyer bilingue développent de meilleures capacités d'attention
 Publicité 
 LES PLUS RÉCENTS 
L'OMS cible le volume audio des smartphones et MP3
Action en justice contre la chasse au dauphin au Japon
Le zoo de Chester diffuse de rares images de pangolins géants
Fukushima: un robot confirme la possibilité de soulever du combustible fondu
La Gaming Academy, une école pour e-sportifs à Lyon
 LES PLUS LUS 
Beurk ou miam? La différence est plus dans la tête que dans l'assiette
L'empire contre-attaque ou le retour de Microsoft au sommet
Microbiote: à la découverte de notre jardin intérieur
Climat: une ado en colère plaide en faveur des générations futures
Cuba: l'internet mobile disponible à partir de jeudi
Une lettre d'Einstein sur Dieu vendue 2,89 millions de dollars
Attaque sur les petits écrans: le boom des jeux vidéo sur mobile en Afrique
Naissance du premier bébé grâce à une greffe d'utérus d'une donneuse décédée
L'hiver est là, le charbon brûle, les Balkans suffoquent
Premier vol habité à destination de l'ISS depuis le lancement raté
 Publicité 
 En image 
 Publicité 
2011-2019 © Aux Frontières de la Science. Crédits photos: istockphoto. Page générée en 0.024 secondes. Blog d'actualités scientifiques réalisé par des passionnés.